Talassemia e anemia falciforme, interpellanza in Regione per l’accesso a terapia innovativa

“Per chi convive con la beta-talassemia trasfusione-dipendente o con l’anemia falciforme severa, poter accedere a una terapia innovativa capace di ridurre drasticamente o addirittura eliminare la necessità di trasfusioni e le crisi della malattia rappresenta una speranza concreta. Oggi questa possibilità esiste e deve essere resa realmente accessibile anche in Emilia-Romagna”.

Lo dichiara il consigliere regionale di Fratelli d’Italia Nicola Marcello, che ha presentato un’interpellanza per chiedere alla Giunta regionale di individuare quanto prima i centri di eccellenza autorizzati all’erogazione della nuova terapia di editing genomico basata sulla tecnologia CRISPR-Cas9.

Secondo quanto illustrato, la procedura riattiva la produzione di emoglobina fetale e viene successivamente reinfusa nell’organismo del paziente: “In questo modo il 97% dei pazienti diventa indipendente da trasfusioni periodiche e libero da crisi vaso-occlusive”.

“Grazie al lavoro svolto a livello nazionale e alla decisione di AIFA, assunta durante il Governo Meloni, questa terapia è oggi rimborsata dal Servizio sanitario nazionale ed è finanziata attraverso il Fondo Farmaci Innovativi. Si tratta di un risultato importante che mette a disposizione dei pazienti uno strumento terapeutico all’avanguardia senza costi aggiuntivi per le Regioni”.

Marcello sottolinea come il passo successivo spetti ora all’Emilia-Romagna: “Ritengo necessario accelerare sull’individuazione dei centri regionali che potranno prendere in carico questi pazienti e accompagnarli lungo un percorso terapeutico complesso ma promettente”.

Il consigliere evidenzia inoltre il rischio di mobilità sanitaria fuori regione: “Non possiamo permettere che pazienti e famiglie debbano affrontare lunghi spostamenti e ulteriori difficoltà per accedere a una cura già disponibile e riconosciuta dal Servizio sanitario nazionale”.

Con l’atto depositato in Assemblea legislativa, Marcello chiede infine di chiarire quali strutture siano in fase di accreditamento e quali tempi siano previsti per la piena operatività dei centri. “L’Emilia-Romagna ha tutte le carte in regola per diventare un punto di riferimento nazionale. Ora serve uno sforzo per trasformare questa opportunità in una risposta concreta per i pazienti”.